Amgen和Arrakis旨在用靶向RNA降解剂消灭疾病

     安进将与Arrakis Therapeutics合作，开展创新合作，针对多个治疗领域的一系列难药靶点研究和开发 RNA 降解剂疗法。这类新的“靶向 RNA 降解剂”由小分子药物组成，它们通过诱导与核酸酶的接近来选择性地破坏编码致病蛋白的 RNA。Amgen 和 Arrakis 将共同设计和功能化这些分子以精确降解靶向 RNA，Amgen 将进一步推进临床前和临床开发活动。

     安进全球研究高级副总裁 Raymond Deshaies 博士对与药物设计潜在革命的合作感到兴奋。“靶向 RNA 降解是一个令人兴奋的领域，它正在推动药物发现和设计的界限，”Deshaies说。

     此次合作将结合 Arrakis 的直接靶向 RNA 的新型药物的开创性发现平台，以及安进在发现多特异性分子以靶向疾病的生物机制方面的诱导接近专业知识。两家公司的两个创新发现平台在创造机会设计和工程靶向 RNA 降解剂方面显示出希望。

     “将这种方法与安进（Amgen）的靶向蛋白质降解诱导接近研究相结合，有可能显着扩展可药用基因组，”Deshaies 补充道。

     Arrakis 董事长兼首席执行官 Michael Gilman 博士也同样兴奋不已。“我们很高兴与安进（Amgen）强大的研究团队合作，共同追求一个共同的目标，即创造一类诱导致病 RNA 降解的新药物。此次合作进一步证明了我们专有的 rSM 发现平台在小分子靶向 RNA 方面的实用性并为为患者创造强大的新疗法铺平了道路。”

     使用安进的诱导接近平台 (IPP)，药物不会完成抑制或激活目标的所有艰苦工作。相反，它使目标靠近强大的细胞机制，然后作用于目标。

     Arrakis 追求 RNA 生物学带来的影响深远的治疗机会。使用靶向 RNA 降解剂，使核糖核酸酶或其他 RNA 调节剂等效应物更靠近 RNA 以降解或以其他方式修饰引起疾病的感兴趣的 RNA。

     该合作计划将补充两家公司创造异双功能分子的能力，这些分子可引发疾病相关 RNA 靶标的降解。