Aspaveli(pegcetacoplan)在欧盟被批准为治疗PNH的孤儿药

     欧盟委员会 (EC) 已批准 Aspaveli(pegcetacoplan)，这是第一个也是唯一一个靶向 C3 疗法，用于治疗经 C5 抑制剂治疗至少三个月后出现贫血的阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 成人。根据欧洲药品管理局孤儿药品委员会的建议，EC 确定 pegcetacoplan 继续符合 2017 年授予的治疗 PNH 的孤儿药指定地位的标准。

     PNH 是一种罕见的、慢性的、危及生命的血液疾病，其中不受控制的补体激活导致携氧红细胞通过血管内溶血和血管外溶血被破坏。PNH 的特点是血红蛋白持续偏低，可导致频繁输血和虚弱症状，例如贫血引起的严重疲劳。根据一项回顾性和横断面研究，尽管使用 C5 抑制剂治疗后溶血活性有所改善，但使用 C5 抑制剂治疗的 PNH 患者中约有 72% 仍然贫血。

     该批准基于头对头 PEGASUS 3 期研究的结果，该研究在 16 周时评估了 Aspaveli 与依库珠单抗相比，在接受依库珠单抗治疗后仍持续贫血的 PNH 成人患者中的疗效和安全性。完整的安全性和有效性结果于2021年3 月发表在《新英格兰医学杂志》上。

     关于 Aspaveli(pegcetacoplan)/Empaveli

     Aspaveli(pegcetacoplan)/Empaveli是一种靶向 C3 疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是身体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发生和进展。Aspaveli 在欧盟被批准为孤儿药，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 成人患者，这些患者在接受 C5 抑制剂治疗至少三个月后出现贫血，并在美国被批准为 Empaveli 治疗成人 PNH 。