AYVAKYT(avapritinib) 获CHMP积极意见，用于肥大细胞增多症

      Blueprint Medicines宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）采纳了积极意见，建议扩大AYVAKYT(avapritinib) 的当前适应症包括单一疗法，用于治疗患有侵袭性全身性肥大细胞增多症 (ASM)、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤 (SM-AHN) 或肥大细胞白血病 (MCL) 的成年患者，至少经过一次全身治疗。

      CHMP 的意见基于 1 期 EXPLORER 试验和 2 期 PATHFINDER 试验的结果，其中 AYVAKYT 在各种疾病亚型的晚期 SM 患者中显示出持久的临床疗效，并且具有普遍良好的耐受性安全性。

      关于 AYVAKYT(avapritinib) 

      AYVAKYT (avapritinib) 是一种激酶抑制剂，获得欧盟委员会批准，用于治疗携带 PDGFRA D842V 突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 成人。该药物的品牌名称为 AYVAKIT，在美国被批准用于治疗具有 PDGFRA 外显子 18 突变（包括 PDGFRA D842V 突变）的不可切除或转移性 GIST 的成人，以及用于治疗患有晚期 SM 的成人，包括侵袭性 SM（ASM )、SM-AHN 和肥大细胞白血病 (MCL)。  它还在中国大陆以 AYVAKIT 品牌名称获批用于治疗具有 PDGFRA 外显子 18 突变（包括 PDGFRA D842V 突变）的不可切除或转移性 GIST 的成人，并在香港和香港获批和台湾用于治疗携带 PDGFRA D842V 突变的不可切除或转移性 GIST 成人。

      Blueprint Medicines 正在全球范围内开发 AYVAKYT/AYVAKIT，用于治疗晚期和非晚期 SM。欧盟委员会授予 AYVAKYT 治疗 GIST 和肥大细胞增多症的孤儿药资格。美国食品和药物管理局 (FDA) 授予 AYVAKIT 突破性疗法认定，用于治疗中度至重度惰性 SM。

      关于系统性肥大细胞增多症

      系统性肥大细胞增多症 (SM) 是一种由 KIT D816V 突变驱动的罕见疾病。肥大细胞不受控制的增殖和活化会导致各种 SM 患者出现慢性、严重且通常无法预测的症状。绝大多数受影响的人患有非晚期（惰性或冒烟）SM，其症状会导致对生活质量产生深远的负面影响。少数患者患有晚期 SM，其中包括一组高危 SM 亚型，包括 ASM、SM-AHN 和 MCL。除了肥大细胞活化症状外，晚期 SM 还与肥大细胞浸润导致的器官损伤和存活率低有关。

      尽管AYVAKYT(avapritinib) 接受了多种对症治疗，但包括过敏反应、斑丘疹、瘙痒、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛在内的衰弱症状通常在所有形式的 SM 中持续存在。患者经常生活在对严重的、意想不到的症状的恐惧中，工作或进行日常活动的能力有限，并且隔离自己以防止不可预测的触发因素。目前没有获批可治疗 SM 选择性抑制 D816V 突变 KIT 的疗法。